患者档案
患者A： 22岁，缅甸籍男性。首次来中国旅游，通过网络搜索发现了乐城。.
患者B： 54岁日本男性。经常去中国旅行，经亲友推荐。.
诊断
两名患者均被诊断出患有 莱伯遗传性视神经病变（LHON） 莱姆病性视神经病变（LHON）是一种线粒体遗传性疾病，会导致快速、进行性视力丧失。LHON是一种母系遗传的罕见病，男性患病的可能性是女性的3到5倍。在全球范围内，大约每15,000到50,000人中就有1人患有此病。仅在中国，估计就有126,000人患有此病。.
挑战
数十年来，LHON一直缺乏针对性治疗方法。在瑞金海南医院引进艾地苯醌（150毫克片剂）之前，中国、日本、缅甸及周边国家的患者都无法获得任何标准化治疗。当地患者只能依靠营养补充剂和基础物理疗法——这些干预措施无法从根本上阻止视神经的持续损伤。视力丧失通常会持续恶化，许多患者在发病数月内就会面临法定盲。.
这位来自缅甸的22岁青年曾咨询过本国和邻国泰国的医生，但得到的答案始终如一：无药可医。绝望之下，他通过网络搜索找到了乐城。另一位54岁的日本患者经常前往中国，他从亲朋好友那里了解到了这种疗法。两人都已时日无多，走投无路。.
乐成解决方案
通过博鳌乐城先行区的“先试先用”政策，, 艾地苯醌（150毫克片剂）获准用于LHON治疗。 在获得国家全面批准之前，瑞金海南医院已率先提供该药物。.
该治疗由多学科团队共同完成：上海瑞金医院眼科主任医师沈曦博士和中山眼科中心曾兆霞博士提供远程支持，瑞金海南医院王旭博士及其团队负责现场实施。团队对每位患者的基因亚型、病程和视力障碍程度进行了全面评估，确认两位患者均处于艾地苯醌治疗的治疗窗口期内。.
艾地苯醌不是一种治疗方法，而是一种稳定剂——一种可以减缓或阻止视力丧失进展的药物，可以保护剩余的视力，并且在某些情况下，还可以使视力部分恢复。.
结果
两位患者对治疗的耐受性都很好。他们带着几个月来从未有过的东西——保住视力的真正希望——回到了家。.
自艾地苯醌上市以来，瑞金海南医院已成功治疗了近百名来自中国及海外的LHON患者。该院已成为区域罕见病诊疗中心，吸引了来自东亚和东南亚各地的患者——这些国家目前尚无法获得该药物。这两名国际患者的成功治疗标志着瑞金海南医院在打造亚太地区罕见病专科诊疗窗口方面迈出了重要一步。.
